恶性肿瘤诊疗的一些统计术语【整理】

恶性肿瘤治疗中，有一些指标来反映治疗手段的疗效，常常以缩写形式，容易混淆，特录于此：

 

■  OS=总生存期(Overall survival)：总生存期OS是指从随机化开始，因任何原因引起死亡的时间，是抗肿瘤药物最可靠的疗效评价指标。总生存期的延长，可以体现确切的临床获益，而且因为在研究过程中，可以充分的评估，可精准地测量，并有死亡终点来加以证明、提供依据，在评估上不易产生偏倚，因而常作为三期临床试验首选的观察指标。同时具有统计学意义和临床意义的总生存期的显著延长，有利于支持新药的批准。缺点：观察总生存期，通常需要足够大的样本量和足够长的时间，临床试验的后续治疗，也往往干扰对疗效的评估与测定，如受试者丧生或失访，也只把生成时间计算到最后一次随访时间，并作为缺失值处理。

 

■ PFS=无进展生存期(Progression-free survival)是指从基线的评价时间开始计算，一直到判断疾病进展，这中间所持续的时间，通常以月来进行计算，这叫无进展生存期；而中位生存期是指从基线的时间开始观察，一直到有剩50%的患者仍然存活的这么一个时间节点。

■ 中位生存期：从基线的时间开始观察，一直到有剩50%的患者仍然存活的这么一个时间节点。半数生存期， 即当累积生存率为0.5时所对应的生存时间，表示有且只有50%的个体可以活过这个时间。和半数致死量差不多一个意思。

 

■ DCR=疾病控制率(disease control rate)，是DCR=CR+PR+SD。按照RECIST标准进行疗效评价，疗效定义为：①完全缓解(complete response, CR)：所有目标病灶和非目标病灶均消失，且肿瘤标志物正常；②部分缓解(partial response，PR)：基线病灶长径总和缩小≥30%；③疾病稳定(stable disease, SD)：缩小未达PR或增加未到PD，1个或多个非目标病灶和/或标志物异常；④疾病进展(progression disease, PD)：基线病灶长径总和增加≥20%或出现新病灶，或/和非目标病灶进展。

 

■ PD=疾病进展(Progression disease)，即基线病灶长径总和增加≥20%或出现新病灶，或/和非目标病灶进展。

 

■ ORR=客观缓解率(Objective response rate)：也称为客观应答率，即objective response rate,常见于癌症化疗患者评估疗效。指瘤体缩小达到预计值，并能持续到预计的最小时限要求患者比例。

 

■ OR=总缓解率(overall response 或overall remission) 首先要区分一下客观缓解率ORR和总缓解率OR的概念：客观缓解率(ORR, Objective Response Rate)：指肿瘤缩小达到一定量并且保持一定时间的病人的比例，包括CR+PR的病例。总缓解率(OR, overall response rate）：实体肿瘤治疗研究中，经过治疗完全缓解和部分缓解病人总数占对于总的可评价病例数的比例，等于完全缓解与部分缓解病例数之和(CR+PR)除以总的可评价病例数。具体区别如下：①考虑情况不同：客观缓解率考虑的是预后状况，再复发间期，这一指标对病人的预后直接相关，当病人的预后不佳时，只能评估维持治疗期间的疾病状况。②总缓解率，则是病人只要治疗后达到CR和PR即可，至于是否存在高危因素导致病人复发间隔越来越短等情形不做分析。

 

■MTD=最大耐受剂量(Maximum tolerated dose)，最大耐受剂量是美国国立癌症研究所1976年推荐以预测的最大耐受剂量为哺乳动物致癌实验的高剂量。最大耐受剂量是由90天毒性实验确定的，此剂量应使动物体重减轻不超过对照动物的10%，并且不引起死亡及不导致缩短寿命的中毒症状或病理损害。具体而言：MTD指在外来化合物急性毒性实验中，化学物质不引起受试对象(实验动物)出现死亡的最高剂量，故可缩写为LD0。若高于该剂量即可出现死亡。最大耐受剂量以mg/Kg(体重)表示。由于实验动物对外来化合物的感受性有个体差异，随实验动物数增多，最大耐受剂量可能下降，故难以在实验中得到可重复的结果。一般不用最大耐受剂量来比较两种外来化合物的毒性。与LD100（绝对致死剂量）的情况相似，LD0也受个体差异的影响，存在很大的波动性。上述LD0和LD100常作为急性毒性试验中选择剂量范围的依据。

 

 

(李广阔，医学博士/博士后，主任医师，成都市西区医院院长助理兼普通外科主任，欢迎来院观摩交流，就诊请扫二维码)(2019-09-25)